ORCHID studie
De ORCHID-studie evalueert de veiligheid, verdraagbaarheid en farmacokinetiek (hoe het geneesmiddel in het lichaam wordt verwerkt) van een experimenteel geneesmiddel, fenfluramine hydrochloride genaamd, bij kinderen met een zeldzame en ernstige vorm van epilepsie, bekend als het Dravetsyndroom, die 1 tot jonger dan 2 jaar oud zijn.
Dit betekent dat onderzoekers willen weten hoe goed het geneesmiddel wordt verdragen door kinderen van die leeftijdsgroep, welke mogelijke bijwerkingen het heeft en hoe het geneesmiddel in het lichaam van jonge kinderen wordt verwerkt.
UZA studie ID
3168Hoofdonderzoeker (PI)
An-Sofie SchoonjansOnline register
Aandoening(en)
Specialisme
Doelgroep
Achtergrondinformatie
De ORCHID-studie is een klinische onderzoeksstudie voor kinderen met het Dravetsyndroom die 1 tot jonger dan 2 jaar oud zijn.
Deze studie evalueert de veiligheid, verdraagbaarheid en farmacokinetiek (hoe het geneesmiddel in het lichaam wordt verwerkt) van een experimenteel geneesmiddel, fenfluramine hydrochloride genaamd, bij kinderen met een zeldzame en ernstige vorm van epilepsie, bekend als het Dravetsyndroom, die 1 tot jonger dan 2 jaar oud zijn.
Dit betekent dat onderzoekers willen weten hoe goed het geneesmiddel wordt verdragen door kinderen van die leeftijdsgroep, welke mogelijke bijwerkingen het heeft en hoe het geneesmiddel in het lichaam van jonge kinderen wordt verwerkt.
- Waarom wordt mij gevraagd deel te nemen?
Jouw kind kan in aanmerking komen voor de studie als hij/zij:
- 1 tot jonger dan 2 jaar oud is;
- een gedocumenteerde of waarschijnlijke diagnose van het Dravetsyndroom heeft;
- momenteel ten minste 1 anti-epilepsiegeneesmiddel krijgt in een stabiele dosis gedurende 4 weken vóór deelname aan de studie;
- momenteel niet meer dan 4 anti-epilepsiegeneesmiddelen krijgt;
- 4 of meer motorische aanvallen heeft gehad in de 28 dagen voorafgaand aan deelname aan de studie.
Er zijn aanvullende criteria waaraan moet worden voldaan, die het studieteam in het studiecentrum met jou zal bespreken.
Aangezien bij deze studie kinderen worden gerekruteerd, zal een ouder of wettelijke vertegenwoordiger toestemming moeten geven voor hun deelname aan de studie.
Disclaimer
Indien je als opdrachtgever (de informatie over) deze studie wenst te verwijderen van de studievinder, kan je steeds contact opnemen met het Clinical Trial Center via ctc@uza.be.
Veelgestelde vragen
Wat is een klinische studie?
Een klinische studie is onderzoek dat bedoeld is om de medische kennis over de behandeling van ziekten of aandoeningen te vergroten. In klinische studies worden vrijwilligers (ook deelnemers genoemd) gerekruteerd zodat onderzoekers een experimenteel geneesmiddel kunnen testen en eventueel kunnen vergelijken met een standaardgeneesmiddel dat al beschikbaar.
Wat is een experimenteel geneesmiddel?
Een experimenteel geneesmiddel (of studiegeneesmiddel) is een geneesmiddel dat in een klinische studie wordt onderzocht. Experimentele geneesmiddelen kunnen al dan niet worden goedgekeurd door de nationale gezondheidsinstantie na onderzoek en op de markt gebracht worden. Elk experimenteel geneesmiddel moet echter worden beoordeeld, goedgekeurd en gecontroleerd door een ethisch comité om te kunnen worden getest op deelnemers aan een klinische studie.
Waarom zouden deelnemers meedoen aan een studie?
Een klinische studie vormt de basis voor de ontwikkeling van nieuwe geneesmiddelen. De resultaten van deze studies kunnen een verschil maken in de zorg voor toekomstige patiënten door informatie te verschaffen over de voordelen en risico’s van therapeutische geneesmiddelen. De huidige behandelingen voor ziekten zijn enkel beschikbaar doordat mensen zoals u meedoen aan een onderzoeksstudie.