RESILIENT
Ondanks de huidige behandelingen voor spinale spieratrofie (SMA) is er nog steeds een grote onvervulde behoefte aan veilige en doeltreffende behandelingen voor SMA, aangezien veel deelnemers nog steeds aanzienlijke zwakheid en een verminderd functioneren ervaren. Deze klinische studie zal het studiegeneesmiddel taldefgrobep alfa evalueren.
UZA studie ID
002656Hoofdonderzoeker (PI)
Diane BeysenOnline register
Aandoening(en)
Specialisme
Doelgroep
Achtergrondinformatie
De RESILIENT studie heeft als doel inzichten te verwerven over de werkzaamheid van het studiegeneesmiddel taldefgrobep alfa (BHV-2000) dat wordt ontwikkeld als een potentiële behandeling om het spiervolume en de spierfunctie bij SMA te verbeteren. Taldefgrobep alfa is een anti-myostatine, wat betekent dat dit geneesmiddel de werking van myostatine remt of blokkeert. Dit effect op de werking van myostatine kan mogelijk de groei van spieren bevorderen.
In deze studie wordt de werkzaamheid van taldefgrobep alfa geëvalueerd bij deelnemers die al een stabiele dosis nusinersen en/of risdiplam nemen en/of die een geschiedenis met zolgensma hebben, vergeleken met een placebo (een inactieve stof).
Disclaimer
Indien je als opdrachtgever (de informatie over) deze studie wenst te verwijderen van de studievinder, kan je steeds contact opnemen met het Clinical Trial Center via ctc@uza.be.
Veelgestelde vragen
Wat is een klinische studie?
Een klinische studie is onderzoek dat bedoeld is om de medische kennis over de behandeling van ziekten of aandoeningen te vergroten. In klinische studies worden vrijwilligers (ook deelnemers genoemd) gerekruteerd zodat onderzoekers een experimenteel geneesmiddel kunnen testen en eventueel kunnen vergelijken met een standaardgeneesmiddel dat al beschikbaar.
Wat is een experimenteel geneesmiddel?
Een experimenteel geneesmiddel (of studiegeneesmiddel) is een geneesmiddel dat in een klinische studie wordt onderzocht. Experimentele geneesmiddelen kunnen al dan niet worden goedgekeurd door de nationale gezondheidsinstantie na onderzoek en op de markt gebracht worden. Elk experimenteel geneesmiddel moet echter worden beoordeeld, goedgekeurd en gecontroleerd door een ethisch comité om te kunnen worden getest op deelnemers aan een klinische studie.
Waarom zouden deelnemers meedoen aan een studie?
Een klinische studie vormt de basis voor de ontwikkeling van nieuwe geneesmiddelen. De resultaten van deze studies kunnen een verschil maken in de zorg voor toekomstige patiënten door informatie te verschaffen over de voordelen en risico’s van therapeutische geneesmiddelen. De huidige behandelingen voor ziekten zijn enkel beschikbaar doordat mensen zoals u meedoen aan een onderzoeksstudie.