ZX008-2103 EP0216
Deze studie wordt gedaan om meer te weten te komen over hoe patiënten (tussen 1 en 35 jaar) met CDLK5- syndroom voordeel kunnen hebben van het nieuwe studiegeneesmiddel ZX008 (fenfluramine), en om te zien of ZX008 het aantal aanvallen dat je zou kunnen hebben, kan verminderen.
UZA studie ID
2372Hoofdonderzoeker (PI)
An-Sofie SchoonjansOnline register
Aandoening(en)
Specialisme
Doelgroep
Achtergrondinformatie
Een studie naar de werkzaamheid en veiligheid van ZX008 bij proefpersonen met CDKL5-deficiëntiestoornis.
CDKL5-syndroom (CDD) is een ernstige en zeldzame aandoening die wordt veroorzaakt door een probleem in het cycline-afhankelijke kinase-achtige 5 (CDKL5) gen. Mensen met CDD hebben aanvallen die beginnen wanneer ze heel jong zijn, en deze aanvallen zijn moeilijk onder controle te houden. De meeste kinderen die CDD hebben, kunnen niet zelfstandig stappen, praten of eten. Momenteel zijn er geen behandelingen die specifiek zijn goedgekeurd voor CDD. Een geneesmiddel dat door Zogenix wordt gemaakt, genaamd ZX008, heeft aanvallen bij andere vormen van epilepsie kunnen verminderen en bleek een paar patiënten met CDD te helpen. Deze studie is opgezet om de veiligheid en werkzaamheid van ZX008 te onderzoeken bij een groot aantal patiënten met CDD.
- Waarom wordt mij gevraagd deel te nemen?
Om te kunnen deelnemen aan deze studie moet je aan een aantal criteria voldoen. Deze criteria omvatten onder andere:
- 2 tot 35 jaar oud zijn
- Een bevestigde pathogene of waarschijnlijke pathogene mutatie in het CDKL5-gen en een klinische diagnose van CDD met epilepsie begin in het eerste levensjaar hebben
- Motorische en ontwikkelingsachterstanden hebben
- Geen aanvalscontrole hebben bereikt ondanks eerder of huidig gebruik van 2 of meer anti-epileptische behandelingen.
- Momenteel ten minste 1 gelijktijdige behandeling tegen epilepsie ondergaan (anti-epileptische medicatie, nervus vagusstimulatie, responsieve neurostimulatie of ketogeen dieet)
- Momenteel niet meer dan 4 aanvalsmedicijnen (exclusief reddingsmedicijnen) gebruiken
- 4 of meer telbare motorische aanvallen per week hebben (omvat afzonderlijke aanvallen van het gegeneraliseerde tonisch-klonische, bilaterale clonische, bilaterale tonische, atonische (daling), bilaterale tonische/atonische (daling), of focale tot bilaterale tonisch-klonische type die ongeveer 5 seconden of langer duren)
- Niet eerder zijn behandeld met Fintepla® (fenfluramine hydrochloride)
Andere inclusie-/exclusiecriteria zijn van toepassing.
Wat zal er gebeuren tijdens de studie?
Deze studie wordt gedaan om meer te weten te komen over hoe patiënten met CDLK5- syndroom voordeel kunnen hebben van het nieuwe studiegeneesmiddel ZX008 (fenfluramine), en om te zien of ZX008 het aantal aanvallen dat je zou kunnen hebben, kan verminderen.
De informatie uit de studie kan ook worden gebruikt om de verandering ten opzichte van de baseline in algemene verbetering te beoordelen met behulp van de beoordelingsschaal voor klinische globale indruk verbetering (Clinical Global Impression - Improvement, CGI-I). We zullen ZX008 vergelijken met een placebo. Placebo is een nepmiddel zonder actief bestanddeel. Je mag dit geneesmiddel alleen gebruiken als je deelneemt aan deze studie.
Disclaimer
Indien je als opdrachtgever (de informatie over) deze studie wenst te verwijderen van de studievinder, kan je steeds contact opnemen met het Clinical Trial Center via ctc@uza.be.
Veelgestelde vragen
Wat is een klinische studie?
Een klinische studie is onderzoek dat bedoeld is om de medische kennis over de behandeling van ziekten of aandoeningen te vergroten. In klinische studies worden vrijwilligers (ook deelnemers genoemd) gerekruteerd zodat onderzoekers een experimenteel geneesmiddel kunnen testen en eventueel kunnen vergelijken met een standaardgeneesmiddel dat al beschikbaar.
Wat is een experimenteel geneesmiddel?
Een experimenteel geneesmiddel (of studiegeneesmiddel) is een geneesmiddel dat in een klinische studie wordt onderzocht. Experimentele geneesmiddelen kunnen al dan niet worden goedgekeurd door de nationale gezondheidsinstantie na onderzoek en op de markt gebracht worden. Elk experimenteel geneesmiddel moet echter worden beoordeeld, goedgekeurd en gecontroleerd door een ethisch comité om te kunnen worden getest op deelnemers aan een klinische studie.
Waarom zouden deelnemers meedoen aan een studie?
Een klinische studie vormt de basis voor de ontwikkeling van nieuwe geneesmiddelen. De resultaten van deze studies kunnen een verschil maken in de zorg voor toekomstige patiënten door informatie te verschaffen over de voordelen en risico’s van therapeutische geneesmiddelen. De huidige behandelingen voor ziekten zijn enkel beschikbaar doordat mensen zoals u meedoen aan een onderzoeksstudie.